medicamentos huerfanos

Medicamentos huérfanos. Tratamiento de enfermedades raras y desatendidas

20/03/2017
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Las enfermedades raras no sólo son un problema para los pacientes y familias, además son uno de los mayores problemas de Salud Pública de los últimos tiempos. Estas enfermedades, también se denominan poco comunes o huérfanas, y de ahí procede el nombre de los medicamentos que se usan para su tratamiento: Medicamentos Huérfanos.

Estos medicamentos son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades que ponen en riesgo la vida pero que son muy poco comunes o raras, incluyendo también las enfermedades desatendidas en los países en vías de desarrollo.

La controversia reside principalmente en que debido a la gravedad de las enfermedades debería ser prioritario el desarrollo de medicamentos para tal fin, pero las influencias regulatorias, económicas y sociales hacen de esto un tema complejo.

Requisitos para denominar un Medicamento Huérfano

En primer lugar, es importante saber que la consideración de medicamento huérfano es una calificación oficial, otorgada por las autoridades y ésta no sólo se asigna a los tratamientos de dolencias raras, sino también a medicamentos para combatir enfermedades desatendidas u olvidadas como la giardiasis o la malaria, frecuentes en los países en vía de desarrollo. No obstante, también existen otras influencias para solicitar la autorización de medicamentos huérfanos, como aquellas de tipo económico o comercial. Teniendo en cuenta la importancia de clarificar este concepto multifactorial, las características para conseguir la denominación de huérfano son las siguientes:

  • En relación a las características de la enfermedad: Se emplean tanto para el tratamiento como para el diagnóstico o prevención de enfermedades que comprometan la vida o produzcan incapacidad crónica. También se incluyen las enfermedades desatendidas, que son frecuentes en los países en vías de desarrollo. El 80% de las enfermedades calificadas como raras corresponden a las ocasionadas por anomalías de origen genético. En muchos casos, la enfermedad se denomina con el nombre del descubridor (Síndrome de Alport, síndrome de Williams).
  • En relación a la prevalencia: Dentro de los países de la Unión Europea, que esta no sea mayor a 5 casos, cada 10.000 habitantes. La mayoría de los pacientes padece enfermedades que afectan a 1 de cada 10.000 habitantes o menos. Según la Agencia Europea de Medicamentos, hay entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras distintas en la Unión Europea, que afectan entre 27 y 36 millones de personas.
  • En relación a la farmacoeconomía: La comercialización de estos medicamentos con escasa probabilidad generará ingresos suficientes para justificar la inversión necesaria para su desarrollo. Es decir, los ingresos postcomercialización no compensarán los costes. Debido al escaso mercado, presentan un precio desorbitado, lo cual puede dificultar su acceso por parte de los pacientes, alterar la economía del sistema sanitario (ya que cuentan tanto con con ayudas públicas para su desarrollo, como con financiación por los servicios de salud), y crear problemas de equidad respecto a otros pacientes con enfermedades igualmente graves pero frecuentes.
  • En relación a su tratamiento: Que no exista un tratamiento autorizado que aporte los suficientes beneficios o pueda existir para otras indicaciones y proporcionar un beneficio considerable en este tipo de pacientes.

Hay que tener en cuenta que la designación de “medicamento huérfano” se otorga antes del desarrollo clínico, y tras esta se empieza todo el proceso. De esta forma, al igual que en el desarrollo de cualquier nuevo fármaco, no se asegura que el medicamento futuro aporte un beneficio, pues aún no se ha fabricado. Si el medicamento ya existe para otra enfermedad frecuente, la indicación de este para una enfermedad rara se denomina indicación huérfana.

Regulación sobre medicamentos huérfanos

La regulación en este campo, inevitablemente se enfrenta al conflicto entre el acceso temprano a los nuevos medicamentos que puedan mejorar la salud de los pacientes y la evaluación rigurosa de los beneficios y riesgos.

En 1999 el Parlamento y el Consejo Europeos aprobaron el Reglamento 141/2000, con el objeto de establecer un procedimiento para declarar determinados medicamentos como huérfanos y establecer incentivos para fomentar su investigación, desarrollo y comercialización. Algunos de los puntos fundamentales de la normativa son los siguientes:

  • Procedimiento: Todo laboratorio puede solicitar la designación de huérfano siempre que cumpla los requisitos, mediante un formulario oficial que tiene efecto para toda la Unión Europea. Esta solicitud se realiza a un comité específico para este fin: el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el cual aprobará o rechazará la solicitud.
  • Incentivos: La designación de un medicamento huérfano dota a la compañía farmacéutica de una serie de privilegios para su desarrollo:

– Tasas reducidas para las solicitudes.
– Financiación pública para la investigación.
– Patente por 10 años, pudiendo alargarse el periodo de exclusividad 2 años más.
– Asistencia por parte de la EMA en la elaboración de protocolos de investigación.

  • Comercialización: Esta puede ser regular, condicional o bajo circunstancias excepcionales. La vía condicional, se otorga para proporcionar un acceso temporal al medicamento, si no cuenta con suficientes datos clínicos, pasando a regular al completar los ensayos pertinentes. La vía bajo circunstancias excepcionales se sigue en casos de extrema rareza, en la que incluso el conocimiento científico en el área es limitado y no se puede proporcionar datos completos sobre eficacia y seguridad. En 2015, de los 82 medicamentos huérfanos autorizados en Europa, 58 tenían autorización regular, 9 condicional y el resto bajo circunstancias excepcionales.

El registro de medicamentos es independiente del país de la UE. En España sólo hay 48 medicamentos huérfanos comercializados de 82 existentes. Si se necesita alguno de los no registrados, se debe solicitar por medio de los servicios de Medicamentos Extranjeros.

Situación actual y perspectivas de futuro

Uno de los principales inconvenientes que presentan las enfermedades raras, y sobre todo las enfermedades sin catalogar, es que al ser desconocidas no cuentan con un tratamiento efectivo. Tan solo un 6% de los pacientes con enfermedades raras son tratados correctamente con un fármaco específico para ellos. Para intentar reactivar la investigación, el desarrollo y comercialización de fármacos huérfanos, la Agencia Europea de Medicamentos está intentando incentivar a la industria farmacéutica. Algunos sospechan que los laboratorios podrían estar buscando la denominación de medicamentos huérfanos por parte de las autoridades, para algunos de sus nuevos medicamentos, para así conseguir los incentivos que existen por parte del estado para promover el desarrollo de este tipo de medicamentos y así abaratar costes en el desarrollo.

Respecto a la investigación de estos medicamentos, una vez superan los estudios preclínicos, surge la dificultad de estudiarlo en humanos, ya que en muchas ocasiones debido a la rareza de la enfermedad no hay pacientes suficientes para realizar el ensayo. Por otro lado, al pertenecer a asociaciones, en caso de realizarse el estudio es relativamente fácil reclutarlos.

En algunas ocasiones, debido a la presión para la comercialización dada la gravedad de los pacientes, se detectan carencias en los criterios de aprobación de los medicamentos y se cuenta con escasas pruebas clínicas o incongruencias en la metodología, lo que podría conducir a un empeoramiento aún mayor de los síntomas, pero algunos pueden pensar que merece la pena correr este riesgo, que por otro lado resulta inmoral no tratar la enfermedad en el ámbito de la ética sanitaria.

Por tanto, el campo de los medicamentos huérfanos presenta un gran apoyo por parte del estado, el cual incentiva el desarrollo de estos, sin embargo, estas ayudas se deben gestionar de forma correcta para evitar fraudes y conseguir una investigación de calidad. Así, para lograr un sistema sostenible y acceso equitativo a los medicamentos huérfanos, se hace necesario el control de la financiación de estos medicamentos y el aseguramiento de la calidad en todo el proceso.

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Categorizado en: Salud

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